知的障害を持つ32歳のチャーリー・ゴードンは、製パン工場で働きながら夜間学校に通い、読み書きを懸命に学んでいる。そんなある日、彼は画期的な脳手術の被験者として選ばれる。
同じく手術を受けた白いハツカネズミ「アルジャーノン」。チャーリーとアルジャーノンは知能テストで競い合うことになる。
物語はチャーリーが書いた日記（「けいかほこくしょ」）の形式で進む。序盤は誤字や稚拙な表現が続くが、それが物語の大切な仕掛けになっている。
前情報なしで読んだ。最初に「けいかほこくしょ」という文体が続き、正直少し読みにくかった。しかしそれを乗り越えた先にある変化が、この作品の核心だと気づく。
知性を得ることで見える世界が変わり、人間関係も変わっていく。「賢くなれば幸せになれるのか」という問いが、読み終わったあとにずっと頭に残る。
名作と呼ばれる理由は読んでみて分かった。SFの枠を超えた、人間そのものへの問いかけがある作品。